- Bis jetzt galt die Huntington-Krankheit als unaufhaltsam
- Doch eine neue Therapie macht Betroffenen Hoffnung
- Ist dies der Beginn neuer Behandlungsansätze?
Die Huntington-Krankheit gilt als eine sehr erbarmungslose genetische Diagnose. Sie ist bislang unheilbar, zerstört nach und nach Nervenzellen im Gehirn und vereint, wie die Deutsche Hirnstiftung beschreibt, Symptome von Demenz, Parkinson und Motoneuronerkrankungen. Erste Anzeichen treten meist im Alter zwischen 30 und 40 Jahren auf – und fast immer endet der Krankheitsverlauf innerhalb von zwei Jahrzehnten tödlich.
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Verantwortlich ist ein Defekt im Huntington-Gen, der ein eigentlich lebenswichtiges Protein in einen Zerstörer von Nervenzellen verwandelt. Doch nun gibt es erstmals Grund zur Hoffnung. Erstmals konnten Forscherinnen und Forscher zeigen, dass sich dieser zerstörerische Prozess bremsen lässt – mit einer neuartigen Gentherapie.
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Revolutionäre Gentherapie verlangsamt Krankheitsverlauf um 75 Prozent
Das Biotech-Unternehmen uniQure meldet nach ersten Studiendaten der University College London (UCL) deutliche Effekte. Die Behandlung habe den Krankheitsverlauf „spektakulär“ verlangsamt, erklärt Prof. Sarah Tabrizi, Direktorin des Huntington’s Disease Centre am UCL, gegenüber der „BBC“. „Wir hätten uns in unseren kühnsten Träumen nicht vorstellen können, dass das klinische Fortschreiten um 75 Prozent gebremst wird“, sagt sie. Ein Abbau, der normalerweise innerhalb eines Jahres eintritt, könnte sich dadurch über vier Jahre erstrecken.
Gentherapie im Gehirn: Operation dauert bis zu 18 Stunden
Die Behandlung erfolgt in einem hochkomplexen neurochirurgischen Eingriff, der 12 bis 18 Stunden dauern kann. Wie in der Studie beschrieben, injizieren Ärztinnen und Ärzte ein sicheres, modifiziertes Virus tief in zwei Hirnregionen.
Das Virus wirkt wie ein molekularer Postbote: Es schleust laut Tabritzi eine maßgeschneiderte DNA-Sequenz in die Nervenzellen ein. Dort werde sie aktiv und bringe die Zellen dazu, winzige Stücke genetischen Materials – sogenannte microRNA – herzustellen. Diese würden die Bauanleitung für das mutierte Huntingtin-Protein abfangen, das für den Zelltod verantwortlich sei. Nach Angaben von uniQure führt dieser Mechanismus zu einer deutlichen Senkung der toxischen Proteinkonzentration im Gehirn.
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Huntington-Studie: Betroffene gewinnen Jahre an Leben
Die Funktionsweise im Labor findet sich auch in den Patientendaten wieder. Drei Jahre nach dem Eingriff war das Fortschreiten der Krankheit bei den 29 Behandelten im Schnitt um rund drei Viertel gebremst. Auch die biologischen Marker stützen diesen Befund: Normalerweise steigt der Gehalt an Neurofilamenten in der Rückenmarksflüssigkeit – ein Anzeichen für sterbende Nervenzellen – mit dem Fortschreiten der Krankheit deutlich an. In der neuen Studie jedoch sank der Wert sogar unter das Ausgangsniveau.
Die Effekte waren nicht nur messbar, sondern auch sichtbar: Manche Teilnehmende, denen längst ein Rollstuhl prognostiziert worden war, konnten weiterhin laufen. Ein anderer Patient, der bereits berentet war, kehrte in den Beruf zurück.
„Das ist das Ergebnis, auf das wir gewartet haben“, sagt Prof. Ed Wild, Neurologe am National Hospital for Neurology and Neurosurgery (UCLH), der „BBC“. „Es bestand jede Chance, dass wir so etwas nie erleben würden. Jetzt zu sehen, dass es möglich ist – und in diesem Ausmaß – ist überwältigend.“
Huntington-Gentherapie: Sicherheit und mögliche Langzeitwirkung
Auch die Frage nach den Risiken stand im Fokus der Untersuchung. Nach den bislang veröffentlichten Daten wurde die Gentherapie insgesamt als sicher eingestuft. Einige Patientinnen und Patienten entwickelten entzündliche Reaktionen, die mit Kopfschmerzen und Verwirrtheit einhergingen. Diese Beschwerden klangen jedoch entweder von selbst ab oder ließen sich mit Steroiden kontrollieren.
Prof. Ed Wild geht davon aus, dass die Wirkung lebenslang anhalten könnte – denn Nervenzellen, anders als Blut- oder Hautzellen, werden vom Körper nicht kontinuierlich ersetzt.
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Huntington-Behandlung: Hohe Kosten und langer Weg zur Zulassung
Die neue Hoffnung hat ihren Preis. Gentherapien gehören zu den teuersten Behandlungen der modernen Medizin. Für eine vergleichbare Therapie bei Hämophilie B zahlt der britische Gesundheitsdienst NHS derzeit rund 2,6 Millionen Pfund pro Patient.
Auch die Huntington-Therapie dürfte in einer ähnlichen Größenordnung liegen – hinzukommt der hoch spezialisierte, bis zu 18 Stunden dauernde Eingriff. „Es wird mit Sicherheit teuer sein“, sagt Wild. Langfristig könnte sich der Preis jedoch relativieren, wenn die Wirkung – wie erwartet – über viele Jahre anhält.
Das Biotech-Unternehmen uniQure will nach eigenen Angaben im ersten Quartal 2026 in den USA einen Zulassungsantrag einreichen. Gespräche mit den Aufsichtsbehörden in Großbritannien und der EU sollen bereits im kommenden Jahr anlaufen.
Huntington-Krankheit: Hoffnung für Tausende Betroffene
Nach Angaben des University College London (UCL) leben in den USA, Europa und Großbritannien rund 75.000 Menschen mit der Huntington-Krankheit. Hunderttausende weitere tragen die Mutation – und damit die Gewissheit, dass sie eines Tages erkranken werden.
Die nun vorgestellte Gentherapie könnte für viele erstmals die Aussicht auf ein längeres und besseres Leben eröffnen. Prof. Sarah Tabrizi nennt die Ergebnisse „den Anfang“ und „ein Tor zu Therapien, die künftig noch mehr Menschen erreichen können“.
Gemeinsam mit einer Gruppe junger Menschen, die das defekte Gen zwar in sich tragen, aber noch keine Symptome zeigen – das sogenannte Stadium null – bereitet sie die erste Präventionsstudie vor. Ihr Ziel ist ehrgeizig: zu prüfen, ob sich die Huntington-Krankheit nicht nur hinauszögern, sondern vielleicht sogar ganz verhindern lässt.
